Farmaceut hield informatie achter over duurste medicijn ooit (medischcontact.nl)

Het was niet voor niets de duurste medicijn ooit

* Verwijderd door de redactie *

* Verwijderd door de redactie *

** gebruiker verwijderd **

@2 @3
Bronartikel:
(**) Volgens de FDA is er op dit moment geen reden om het middel van de markt te halen, aangezien het niet om gegevens gaat die betrekking hebben op de effectiviteit en veiligheid bij mensen. In Europa is het middel nog niet verkrijgbaar. De EMA maakte eind juli wel bekend dat het middel niet versneld zou worden beoordeeld – waar het initieel wel voor op de lijst stond. Het is onbekend waarom de EMA hiertoe besloot.(**)

Het was al meteen berucht, omdat de behandeling 1,9 miljoen euro kost: het duurste geneesmiddel ooit. Nu blijkt dus ook nog dat de farmaceut gegevens achterhield voor de FDA, want de zorgen over mogelijke datamanipulatie waren al voor mei bekend. Het gaat om gegevens die voortkwamen uit tests bij muizen, die van belang waren om de vergelijkbaarheid van versies van het middel die bij verschillende onderzoeken waren gebruikt na te gaan.Het was al meteen berucht, omdat de behandeling 1,9 miljoen euro kost: het duurste geneesmiddel ooit. Nu blijkt dus ook nog dat de farmaceut gegevens achterhield voor de FDA, want de zorgen over mogelijke datamanipulatie waren al voor mei bekend. Het gaat om gegevens die voortkwamen uit tests bij muizen, die van belang waren om de vergelijkbaarheid van versies van het middel die bij verschillende onderzoeken waren gebruikt na te gaan.

'Volgens de FDA is er op dit moment geen reden om het middel van de markt te halen, aangezien het niet om gegevens gaat die betrekking hebben op de effectiviteit en veiligheid bij mensen. In Europa is het middel nog niet verkrijgbaar.'


@5
Ga er maar gerust van uit dat als een farmaceut/ producent bewust onderzoeksgegevens achterhoud voor de FDA ze daar heel goede redenen voor hebben die ze niet aan de grote klok zullen hangen. Die redenen zullen niet uitgespeld worden. Ook al heb jij en de FDA wat moeite om die zekerheid te accepteren.

@6
Waar ik moeite mee heb, is dat Robin/Imperator meteen met Peter Gøtzsche op de proppen komt. Hij werd door Cochrane ontslagen. Peter Gøtzsche meende zijn eigen meningen autoriteit te moeten blijven geven door te suggereren dat hij namens Cochrane sprak, en dat werd hem niet in dank afgenomen.

@6
Ter aanvullende informatie het statement van Novartis zelf (don't shoot the messenger!):
https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-stands-behind-zolgensma-onasemnogene-abeparvovec-xioi-treatment-children-less-2-years-age-spinal-muscular-atrophy

Basel, August 6, 2019 – Today the FDA released a statement addressing data integrity issues with the Biologics License Application (BLA) for Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi). First and foremost, we are fully confident in the safety, quality and efficacy of Zolgensma. The FDA supports the continued marketing and use of Zolgensma for patients with spinal muscular atrophy (SMA) less than 2 years of age. We maintain that the totality of the evidence demonstrating the product’s effectiveness and its safety profile continue to provide compelling evidence supporting an overall favorable benefit-risk profile. We remain steadfast that this important treatment remain available to pediatric patients with SMA less than 2 years of age.

On June 28th, AveXis voluntarily self-disclosed to the FDA and subsequently to other health authorities that some data previously submitted to the agency as part of our BLA package was inaccurate. Avexis had become aware of ..........

* Verwijderd door de redactie *

* Verwijderd door de redactie *

* Verwijderd door de redactie *

@9
[...Vrijwel elke week lekt er wel weer een schandaal uit, ook deze week weer:]
Ben je nu al zo doorgedraaid dat je gaat linken naar bovenstaand bronartikel?

Het staat nog lang niet vast dát er sprake is van een schandaal rondom Zolgensma; dat wordt momenteel uitgezocht. Mocht er inderdaad sprake zijn van doelbewust sjoemelen met informatie, mag er wat mij betreft een stevige veroordeling volgen. Dat is nu nog niet aan de orde.