Nieuw onderzoek van de McGill University Health Centre biedt hoop voor pasgeboren baby’s die hersenbeschadiging oplopen na zuurstoftekort. Sildenafil, beter bekend onder de merknaam Viagra, lijkt in een eerste klinische studie veilig en effectief te zijn bij het herstellen van de schade.
Elk jaar worden wereldwijd zo’n 15 miljoen baby’s geboren met zuurstoftekort, ook wel ‘neonatale encefalopathie’ genoemd. Het tekort aan zuurstof kan leiden tot hersenbeschadiging en ernstige neurologische problemen veroorzaken, zoals cerebrale parese (een houding- en bewegingsstoornis die veroorzaakt wordt door beschadiging van de hersenen), epilepsie en leerstoornissen. Tot nu toe is de enige behandeling om hersenbeschadiging te beperken ‘therapeutische hypothermie’, waarbij het lichaamstemperatuur van de baby kunstmatig wordt verlaagd. Maar helaas is deze behandeling niet altijd effectief en blijven veel baby’s daardoor met blijvende klachten achter.
“Als een baby hersenbeschadiging heeft, kunnen we momenteel weinig anders bieden dan ondersteunende zorg zoals fysiotherapie, ergotherapie of gespecialiseerde zorg”, vertelt Pia Wintermark, neonatoloog aan het Montreal Children’s Hospital. “Als we een medicijn hadden dat de hersenen zou kunnen herstellen, zou het de toekomst van deze baby’s kunnen veranderen.” Omdat eerder onderzoek bij ratten suggereerde dat sildenafil (een middel dat de bloedtoevoer verbetert) hersencellen beschermt en aanspoort om nieuwe hersencellen aan te maken, besloot Wintermark te onderzoeken of dit middel ook hersenbeschadiging bij pasgeboren baby’s kan herstellen.
Veilig middel
In de eerste fase van het onderzoek werden daarvoor 24 baby’s geselecteerd met matig tot ernstig zuurstoftekort. Alle 24 hadden ondanks koeling hersenbeschadiging opgelopen. Acht van hen werden vervolgens geselecteerd om gedurende zeven dagen tweemaal daags sildenafil te krijgen. Drie andere baby’s ontvingen een placebomiddel. Het eerste doel was onderzoeken of het middel goed werd verdragen en veilig was, wat inderdaad zo bleek te zijn. Eén baby in de sildenafilgroep overleed, maar dit werd niet aan het middel toegeschreven. Verder traden bij twee baby’s na de eerste dosis een lichte daling van de bloeddruk op, die later weer verdween.
Bemoedigende resultaten
Daarna was het tijd om te kijken naar de effectiviteit. “Alle pasgeborenen die deelnamen aan dit onderzoek hadden bij aanvang aanzienlijke hersenbeschadiging”, vertelt Wintermark. “We verwachtten dus ook dat ze een slechtere neurologische ontwikkeling zouden hebben dan andere pasgeborenen met zuurstofgebrek.” Maar dat leek mee te vallen. Vijf van de acht baby’s die sildenafil kregen, hadden dertig dagen na de geboorte gedeeltelijk herstel van de hersenbeschadiging. Daarnaast hadden ze minder tekenen van hersenvolumeverlies vergeleken met de placebogroep en was er een toename van de grijze stof te zien.
Anderhalf jaar later
Dat verschil was ook later nog waarneembaar. Anderhalf jaar na de geboorte werden negen van de kinderen opnieuw onderzocht. Ook nu leek de sildenafilgroep er beter aan toe te zijn dan de baby’s uit de placebogroep. In deze groep ontwikkelde slechts één op de zes baby’s cerebrale parese. In de placebogroep hadden alledrie de baby’s hier last van. Ook hadden alle baby’s in de placebogroep achterstand in hun algemene ontwikkeling en fijne motoriek, terwijl bij de baby’s die sildanafil toegediend kregen dit maar bij twee van de zes werd geconstateerd.
Vervolgonderzoek nodig, maar vooruitzichten positief
Hoewel deze eerste studie te klein is om de werkzaamheid van sildenafil definitief vast te stellen, bieden de resultaten wel reden voor voorzichtig optimisme. Om de bevindingen te bevestigen en de optimale dosis te bepalen, moeten grotere vervolgstudies worden gedaan. Ook om te bepalen wat precies het neuroprotectieve en neuroregeneratieve potentieel is.
Toch is Wintermark alvast hoopvol: “Sildenafil is een goedkoop en gemakkelijk toe te dienen middel. Als het zijn belofte waarmaakt in de volgende fasen van het onderzoek, zou het het leven van baby’s met neonatale encefalopathie over de hele wereld kunnen veranderen. Het zou een overwinning zijn voor hen, voor hun gezin en voor de samenleving in het algemeen.”
