Pillen ontwikkelen met belastinggeld?

‘Medicijnen maken kan goedkoper’, kopte NRC hoopvol op 18 maart. Farmaceuten geven kapitalen uit voor nieuwe medicijnen en dat hoeft helemaal niet. Althans volgens onderzoeksbureau Gupta. Emeritus hoogleraar en politicoloog Joost Smiers vindt de farmaceutische industrie zelfs overbodig, zo schreef hij onlangs in Medisch Contact. Laat universiteiten het onderzoek doen, betaald door publieke onderzoeksfondsen en de industrie mag dan later die patentloze middelen produceren voor een lage prijs, betoogt hij. Ook Gupta doet een pleidooi voor publieke investeringen, maar om andere redenen. Hun rapport bevestigt de enorme kosten voor onderzoek en ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. In totaal kost een goedgekeurd middel 2,5 miljard dollar, waarvan 200 miljoen voor het middel zelf en 1 miljard voor de mislukkingen. Maar de grootste kostenpost betreft de kapitaalkosten van 1,3 miljard, als gevolg van de hoge rendementseisen van beleggers en de zeer lange duur van ontwikkeling. De oplossing: publiek financieren want de belastingbetaler eist geen hoge rendementen, en daarnaast middelen eerder op de markt toelaten. In beide gevallen nemen de kapitaalkosten en kosten van ontwikkeling af. Maar zoals wel vaker in dit dossier zijn de geboden oplossingen niet erg realistisch.

Wie betaalt?

In de eerste plaats: wie gaat die miljarden in die publieke onderzoeksfondsen opbrengen? Inderdaad, het publiek, u en ik. Een gemiddelde late, fase-III-randomized controlled trial (RCT) kost 159 miljoen dollar en dan duurt het nog zo’n 3,5 jaar voordat de registratieautoriteiten een middel toelaten. Geen politicus gaat de verkiezingen winnen met een campagne om dit soort bedragen maar uit de schatkist te onttrekken. Bovendien faalt de helft van die studies, want die nieuwe geneesmiddelen werken soms niet of er zijn onacceptable veiligheidsrisico’s. Die 159 miljoen aan belastinggeld is dan down the drain.

Vroege toelating

De andere oplossing, vroege toelating tot de markt en dure RCT’s vervangen door observationale studies in de klinische praktijk, zogenaamd real-world evidence (RWE) onderzoek, betekent dus dat we toestaan dat de helft van die nieuwe geneesmiddelen die we dan voorschrijven niet werkt of onveilig is. Real-world evidence is natuurlijk belangrijk maar heeft nooit dezelfde bewijskracht als een RCT. Geen zorgautoriteit zal erover peinzen om al deze middelen te vergoeden zonder robuust bewijs, zelfs niet tijdelijk. In veel gevallen vindt het Zorginstituut het bewijs uit fase-III-RCT’s al onvoldoende om een geneesmiddel in het basispakket op te nemen. Bij levensreddende middelen kan dit soms een uitweg zijn, maar dat zijn uitzonderlijke gevallen.

Antibiotica

Laten we ophouden te denken dat de overheid het goedkoper kan. Risicovolle investeringen moeten gedaan worden met privaat geld. Die investeerders eisen terecht hoge rendementen en dus zullen de prijzen hoog zijn gedurende de korte tijd dat een monopolie van toepassing is. Maar publiek geld is wel nodig als de markt faalt, bijvoorbeeld in het geval van antibiotica. Laten we daar beginnen: er is een grote medische behoefte aan, maar duur onderzoek naar nieuwe antibiotica die artsen alleen als laatste redmiddel moeten voorschrijven is per definitie verliesgevend. Al jaren roept men om overheidsbemoeienis om uit dit dilemma te komen en hier ligt dus een prachtige mogelijkheid voor publiek-private samenwerking. Zolang dat al niet eens van de grond komt, denk ik niet dat de voorstellen van Smiers en Gupta ook maar enige kans maken.