Duur medicijn kan vaak goedkoper door lagere dosis

_{Wilt u dit artikel liever beluisteren? Hieronder staat de door Blendle voorgelezen versie.}

Dat blijkt uit promotie-onderzoek van arts-onderzoeker Kioa Wijnsma, waarop zij vrijdag aan het Radboudumc promoveert. Wijnsma deed onderzoek naar het medicijn eculizumab, met een half miljoen euro per patiënt per jaar een van de duurste geneesmiddelen ter wereld. Het middel, dat sinds zeven jaar in Nederland op de markt is, werkt zeer goed tegen de zeldzame ernstige nierziekte aHUS, een ziekte die zonder behandeling dodelijk kan zijn. Nederland telt honderd patiënten met aHUS. Volgens de fabrikant moeten zij het medicijn levenslang krijgen, iedere twee weken een infuus. Maar dat voorschrift klopt niet, ontdekte Wijnsma na onderzoek bij patiënten.

Zij analyseerde het bloed van elf patiënten en concludeerde dat de concentratie van het medicijn bij tien van hen veel hoger was dan noodzakelijk, bij sommige patiënten zelfs zeven keer hoger. Daarna zocht ze bij twintig patiënten uit wat er gebeurde als de dosering werd aangepast: ze kregen het medicijn minder vaak of een tijdlang helemaal niet meer, als de ziekte onder controle was. Patiënten met aHUS, legt Wijnsma uit, kennen periodes waarin de ziekte opvlamt en weer uitdooft en in een rustige periode is minder of zelfs geen medicijn nodig, ontdekte ze. Voor levenslang maandelijks gebruik bestaat geen bewijs, schrijft ze: driekwart van de patiënten kon minstens een jaar zonder het dure geneesmiddel. Bij een kwart van de patiënten nam de ziekte door de aangepaste dosering snel weer in hevigheid toe. Dat leverde geen probleem op: zij kregen opnieuw het medicijn, hun nieren ondervonden daarvan geen chronische schade.

Al 17 miljoen bespaard

Toen Wijnsma twee jaar geleden de eerste resultaten deelde, werd het beleid snel aangepast. Een landelijke werkgroep stelde een nieuwe richtlijn op. Op advies van het Zorginstituut besloot de minister om het medicijn alleen te blijven vergoeden als alle patiënten volgens die richtlijn werden behandeld en in een studie zou worden uitgezocht wat de optimale dosis is. Iedere nieuwe patiënt, vertelt Wijnsma, krijgt dat geneesmiddel nu drie maanden, waarna door middel van bloedonderzoek wordt bekeken of het veilig is om (tijdelijk) te stoppen. Bij de 32 patiënten die tot nu toe aan die studie hebben meegedaan is in twee jaar tijd al 17 miljoen euro bespaard op medicijnkosten, wat neerkomt op bijna een halvering. Artsen houden nauwgezet bij hoe het de patiënten vergaat, vertelt Wijnsma, en stellen voor iedereen een persoonlijk behandelschema op. Ook voor patiënten is het plezierig om de dosis te verlagen of de behandeling te staken, zegt ze: zij ervaren minder bijwerkingen en hoeven niet elke twee weken naar het ziekenhuis voor een infuus. Het Nederlandse model heeft inmiddels in het buitenland navolging gekregen, aldus Wijnsma.

Volgens Wijnsma heeft de farmaceut niet uit winstbejag een hoge dosis geadviseerd. ‘Slechts 10 procent van de patiënten heeft zo’n hoge dosis nodig, en je weet vooraf niet wie dat zijn. Daarom wordt, vanuit grote voorzichtigheid, die dosis voor iedereen voorgeschreven.’ Fabrikant Alexion reageerde niet op een verzoek om commentaar. 

De aanpak van Wijnsma zou structureel moeten worden, vindt Carin Uyl-de Groot, hoogleraar evaluatie van de gezondheidszorg aan de Erasmus Universiteit, niet betrokken bij de studie. Ook bij andere dure geneesmiddelen, zoals nieuwe immuuntherapie tegen kanker, kan mogelijk de dosis omlaag of kan een pauze worden ingelast, zegt ze, waardoor flink kan worden bespaard. Jaarlijks wordt er nu voor ruim 2 miljard uitgegeven aan dure geneesmiddelen. Hier en daar ziet ze al dat artsen op eigen initiatief onderzoek doen, omdat ze zich mede verantwoordelijk voelen voor de almaar stijgende kosten van geneesmiddelen. ‘Nu wordt vaak doorbehandeld uit angst dat de ziekte anders terugkeert. Maar als je patiënten goed in de gaten houdt, kun je tijdig ingrijpen.’