‘Als we niets doen, blazen weesmedicijnen de zorg op’

‘Bestuurshooligans’, ‘schaamteloze aso’s en ‘incompetente harken’, over de typeringen van Youp van ’t Hek kunnen ze bij het Zorginstituut inmiddels wel lachen. Maar toen de cabaretier ze in 2012 in NRC optekende was de stemming op de burelen van de overheidsinstelling die berekent wat nieuwe medicijnen mogen kosten, een stuk minder gemoedelijk.

Martin van der Graaff (62), secretaris van de wetenschappelijke adviesraad, had met een team ambtenaren voorgerekend dat drie medicijnen tegen de zeldzame ziektes Pompe en Fabry „niet kosteneffectief” waren en daardoor niet langer vergoed moesten worden. De middelen hadden maar een beperkt effect, maar kostten jaarlijks soms wel 700.000 euro per patiënt. Daardoor kannibaliseerden de behandelingen op andere zorguitgaven, zo concludeerde een uitgelekt conceptrapport destijds.

Op de maatschappelijke verontwaardiging die zou volgen hadden de wiskundigen uit Diemen-Zuid alleen niet gerekend. „In de publiciteit werden we afgeschilderd als door God verlaten bureaucraten die emotieloos een prijskaartje aan het leven hadden gehangen”, vertelt van der Graaff. „We hebben het communicatief niet goed aangepakt, maar ik denk nog steeds dat we het inhoudelijk bij het rechte eind hadden.”

Schermen in de kantine

Toch zijn de omstreden behandelingen tot op de dag van vandaag gewoon onderdeel van het basispakket. De maatschappelijke discussie over wat een mensenleven mag kosten bleek te gevoelig. We zijn zes jaar verder, maar afgelopen zondag nog bekritiseerde Louis van Gaal tijdens zijn optreden in Zomergasten de beslissing van de overheid om een extreem duur medicijn tegen een zeldzame spierziekte niet voor iedereen te vergoeden. Is het taboe op wat een mensenleven mag kosten nog steeds niet geslecht?

Eén ding lijkt alvast zeker: aan de belangstelling ligt het niet. Een hoorzitting over een duur middel tegen een zeldzame spierziekte trok afgelopen januari zoveel bezoekers dat er in de kantine van het Zorginstituut tv-schermen moesten worden bijgezet. Daar kon ook het overschot aan belangstellenden en pers vervolgens zien dat de vergoedingswaakhond het medicijn Spinraza bijna twee keer te duur vond voor opname in het basispakket.

Ook op die bijeenkomst liepen de emoties hoog op, maar de verontwaardiging richt zich niet meer exclusief op de vergoedingsambtenaren, stelt van der Graaff. „Wij zijn steeds minder vaak de boeman.” Dat is winst, wil hij maar zeggen. Toen Orkambi, een medicijn tegen taaislijmziekte, vanwege de hoge prijs niet vergoed dreigde te worden, betichtte patiënte Robin Kok fabrikant Vertex eind vorig jaar van wangedrag. „De verantwoordelijkheid ligt niet bij de regering”, stelde ze in deze krant. Zou het product niet vergoed worden, dan was dat de schuld van de leverancier. Niet van de overheid.

Orkambi en Spinraza kwamen na maanden van geheime onderhandelingen door het het ministerie van VWS toch beschikbaar voor de meeste patiënten. Niemand weet of de door het Zorginstituut geadviseerde prijsdalingen daadwerkelijk zijn uitonderhandeld – ook het Zorginstituut zelf krijgt geen inzage in de landelijke afspraken die minister Bruins met farmaceutische bedrijven maakt. Van der Graaff noemt die geheimzinnigheid „verre van ideaal”. Maar, zo voegt hij toe, dit is in alle landen een probleem. De geneesmiddelenindustrie onderhandelt alleen op nationaal niveau over dure behandelingen als dat vertrouwelijk gebeurt.

Vergeten patiënt als verdienmodel

En in precies die eis van het bedrijfsleven ziet van der Graaff een belangrijke verklaring voor de veranderende verhoudingen in medicijnland. „De farmaceutische industrie laadt in toenemende mate de verdenking op zich door ordinaire hebzucht te motiveren met valse argumenten”, concludeert Van der Graaff. Een pijnlijke constatering voor iemand die naar eigen zeggen lange tijd een „apostel” van deze bedrijfstak was en zijn belangen nog steeds „gerechtvaardigd” noemt.

Lees ook over het initiatief om te komen tot een ander verdienmodel voor medicijnen: ‘Wij maken niemand miljonair’

Van der Graaff startte zijn carrière als onderzoeker bij farmaceut Organon en was voor zijn overstap naar de ambtenarij twaalf jaar lang lobbyist bij de koepelvereniging van innovatieve farmabedrijven. „Ik begreep altijd wel waarom er in deze industrie in korte tijd geld als water moet worden verdiend”, resumeert Van der Graaff. „De inkomsten zijn structureel onvoorspelbaar. Onvermoede bijwerkingen, een concurrente die net iets sneller is. En zodra het octrooi afloopt, verdampen sowieso alle inkomsten.”

Maar dat klassieke argument om hoge prijzen van nieuwe geneesmiddelen te rechtvaardigen heeft aan kracht ingeboet, denkt hij. Dat komt door een Europese wet uit 1999 die het voor fabrikanten aantrekkelijker moest maken medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten. „De gedachte van die verordening was dat weesmedicijnen anders niet winstgevend verkocht konden worden”, zegt Van der Graaff. „Maar inmiddels moet je concluderen dat precies het omgekeerde gebeurd is. Weesmedicijnen zijn een geweldig verdienmodel gebleken voor de farmaceutische industrie.”

De weesmiddelenwet gaf fabrikanten de mogelijkheid met relatief weinig bewijs van effectiviteit een medicijn in de handel te krijgen, met bovenop het octrooi gegarandeerd tien jaar lang een monopolie van de Europese registratieautoriteit. Zolang het middel maar voor een ernstige ziekte bestemd is die bij minder dan 5 op de 10.000 mensen voorkomt. Die wet heeft een aantal prima medicijnen tegen zeldzame ziekten opgeleverd, wil Van der Graaff gezegd hebben. „Maar we zien tegelijkertijd dat veel kankermedicijnen als weesmiddel naar de markt komen, terwijl je je af kunt vragen of dat wel allemaal weesmedicijnen zijn.”

Het eeuwige leven

Voor weesmiddelen ontstaat daarnaast nauwelijks concurrentie zodra de patenten aflopen, stelt van der Graaff. Reguliere geneesmiddelen hebben een zogenoemde ‘levenscyclus’, een periode waarbinnen een bedrijf zijn investeringen moet terugverdienen. Daarna wordt de markt voor andere fabrikanten geopend en daalt de prijs van het bewuste pilletje met soms wel 99 procent.

Lees ook: ‘Laat commissie duur medicijn voor zeldzame ziekte evalueren’

Weesmiddelen daarentegen lijken het eeuwige leven te hebben. „Als je als bedrijf eenmaal je weesmedicijn op de markt hebt, is de kans levensgroot dat je het middel decennia voor dezelfde prijs kunt blijven verkopen. Zoveel extra risico na het ontwikkelen blijkt er helemaal niet te zijn.”

Als voorbeeld noemt hij de eerder aangehaalde medicijnen tegen Pompe en Fabry. De twee in Nederland beschikbare middelen voor Fabry kwamen rond de eeuwwisseling op de markt en zijn al vijf tot zeven jaar vrij van exclusiviteitsrechten. Het Pompe-medicijn werd een paar jaar later geïntroduceerd, maar ook het intellectueel eigendomsrecht op dit middel is alweer vier jaar verlopen. Toch bestaan er voor geen van de drie middelen goedkopere alternatieven. Allen kosten per patiënt nog steeds enkele tonnen per jaar.

Een simpele verklaring voor dit fenomeen is er niet. Volgens de originele leveranciers van deze middelen is het productieproces erg complex, waardoor concurrenten niet zo makkelijk een goedkopere afgeleide ontwikkelen. Dat klopt in sommige gevallen, maar er speelt meer. „De banden tussen patiënten, artsen en bedrijven zijn onder weesziekten vaak veel te innig”, zegt Van der Graaff.

De ziekte van het weesmedicijn

Zeldzame ziekten komen wereldwijd immers vaak maar bij enkele duizenden, soms maar honderden patiënten voor. Multinationale farmabedrijven hebben daardoor per land vaak een hechte relatie met de betreffende patiënten en hun artsen opgebouwd.

Die verwevenheid is ook bij de introductie van nieuwe weesmiddelen een risico, denkt Van der Graaff. Patiënten wachten in de regel jaren op de eerste behandeling voor hun zeldzame aandoening en zijn vaak proefpersoon geweest in de klinische studies van de fabrikant.

De scheidslijn tussen oprecht enthousiasme over de behandelresultaten en overdrijven is in dat geval dun. „Patiënten moeten begrijpen dat de bedrijven het heerlijk vinden als iemand anders voor hen de kastanjes uit het vuur haalt”, zegt Van der Graaff. „Zeker bij weesmiddelen is er de prikkel om de patiënt als drukmiddel te gebruiken in onderhandelingen met de overheid. De effectiviteit op lange termijn van de behandeling is in de praktijk erg onzeker.”

Lagere vergoeding

De cijfers liegen er niet om. Het Zorginstituut hanteert voor de duurste behandelingen een zachte grens van 80.000 euro voor elk gezond extra jaar. Als de overheid de oorspronkelijke vraagprijs van Orkambi had betaald, dan zou dat per extra gewonnen levensjaar 400.000 euro hebben gekost. In het geval van Spinraza bedroeg dat bedrag volgens de vergoedingsambtenaren tussen de 600.000 euro en 1,7 miljoen euro.

Zulke overschrijdingen zouden nog overkomelijk zijn als ze maar eens in de zoveel tijd zouden voorkomen. „Maar de realiteit is dat we tegenwoordig elk jaar zo drie, vier van dit soort middelen op de markt zien komen”, zegt Van der Graaff. „Als we niets doen blazen de weesmedicijnen de zorg op.”

Logischer vindt hij het dan ook dat nieuwe weesmiddelen een veel lagere vergoeding krijgen die past bij de vaak beperkte gegevens die op het moment van goedkeuren beschikbaar zijn. Pas als een middel op lange termijn de beloften waarmaakt, krijgt de fabrikant extra geld. „Zeg nou zelf”, aldus Van der Graaff, „zo’n regeling is toch onmogelijk horkerig te noemen?”